Penyakit metabolik adalah kelompok kondisi yang terkait dengan gangguan metabolisme tubuh, termasuk diabetes tipe 1 dan 2, gangguan lipid, dan gangguan metabolisme lainnya. Beberapa penyakit ini disebabkan oleh kelainan genetik yang memengaruhi cara tubuh memproses zat-zat yang diperlukan untuk fungsi normal. Terapi genetik, yang bertujuan untuk memperbaiki atau mengganti gen yang rusak, telah muncul sebagai pendekatan potensial untuk mengobati penyakit metabolik.

Salah satu contoh penyakit diakonia-jkt.sch.id metabolik yang dapat diobati dengan terapi genetik adalah fenilketonuria (PKU), yaitu kelainan metabolik yang menyebabkan tubuh tidak dapat memetabolisme fenilalanin dengan baik. Terapi genetik untuk penyakit ini bertujuan untuk memperbaiki gen yang rusak, memungkinkan tubuh untuk memproses fenilalanin dan mencegah kerusakan otak yang serius pada pasien.

Selain itu, terapi genetik juga menawarkan harapan untuk pengobatan diabetes tipe 1, sebuah penyakit autoimun yang merusak pankreas sehingga tidak dapat menghasilkan insulin. Terapi genetik yang menargetkan sel-sel penghasil insulin di pankreas atau memperbaiki sistem kekebalan tubuh untuk mencegah serangan terhadap pankreas dapat membantu mengatasi penyakit ini.

Namun, meskipun terapi genetik menjanjikan untuk penyakit metabolik, ada berbagai tantangan yang harus dihadapi. Salah satunya adalah pengembangan teknologi yang dapat menyampaikan gen yang sehat ke dalam sel tubuh dengan cara yang efektif dan aman. Selain itu, terapi genetik masih sangat mahal dan belum tersedia untuk semua pasien.

Dengan semakin berkembangnya pemahaman tentang genetik dan teknologi terapi, masa depan pengobatan untuk penyakit metabolik tampak lebih cerah. Penelitian yang lebih lanjut diperlukan untuk meningkatkan efektivitas dan aksesibilitas terapi genetik bagi pasien.