Penyakit bawaan atau yang dikenal juga sebagai penyakit keturunan adalah kondisi medis yang diturunkan dari orang tua kepada anak-anak mereka melalui mutasi genetik. Banyak penyakit bawaan tidak dapat disembuhkan dengan pengobatan konvensional, namun perkembangan dalam bidang terapi genetik menawarkan harapan baru untuk penyembuhan penyakit ini. Terapi genetik berpotensi untuk mengobati atau bahkan menyembuhkan penyakit bawaan dengan cara mengganti atau memperbaiki gen yang rusak.
Beberapa penyakit smklugina.sch.id bawaan yang disebabkan oleh mutasi genetik dapat mengganggu berbagai fungsi tubuh, termasuk metabolisme, pertumbuhan, dan perkembangan. Penyakit seperti hemofilia, thalassemia, dan cystic fibrosis adalah beberapa contoh penyakit yang disebabkan oleh kelainan genetik yang dapat mengurangi kualitas hidup pasien. Terapi genetik menawarkan pendekatan yang inovatif untuk mengatasi penyakit-penyakit ini.
Dalam terapi genetik, materi genetik yang normal dimasukkan ke dalam sel tubuh pasien untuk menggantikan gen yang rusak. Salah satu metode yang digunakan adalah dengan memanfaatkan virus yang dimodifikasi secara genetis untuk membawa salinan gen yang benar ke dalam sel pasien. Metode ini telah menunjukkan hasil yang menjanjikan dalam pengobatan penyakit seperti hemofilia, di mana pasien yang sebelumnya bergantung pada transfusi darah rutin sekarang dapat hidup lebih sehat setelah menerima terapi genetik.
Namun, meskipun terapi genetik memberikan potensi besar, masih ada banyak tantangan yang perlu diatasi. Salah satunya adalah biaya yang sangat tinggi untuk prosedur terapi genetik, yang membatasi akses bagi banyak pasien. Selain itu, terapi ini tidak selalu efektif untuk semua jenis penyakit bawaan, dan penelitian lebih lanjut diperlukan untuk mengembangkan pendekatan yang lebih universal.
Dengan kemajuan lebih lanjut dalam terapi genetik, penyakit bawaan yang sebelumnya tidak dapat disembuhkan dapat menjadi lebih mudah diobati, memberi harapan baru bagi banyak pasien dan keluarga yang terdampak.